米食品医薬品局（FDA）は8月7日、生後2カ月以上の脊髄性筋萎縮症（SMA）患者の治療薬として、経口薬のEvrysdi（一般名リスジプラム）を承認したことを発表した。SMAの治療薬としては2番目になるが、経口薬としては初の承認である。SMAは遺伝性の疾患で、筋力の低下や筋肉の萎縮を特徴とする。運動ニューロンの正常な機能の維持には、survival of motor neuron（SMN）タンパク質が必要であり、これは通常、SMN1遺伝子から産生される。ところが、SMAのある人では、SMN1遺伝子の変異や欠失によりSMNタンパク質が十分に作られなくなるため、SMN1遺伝子の重複遺伝子であるSMN2遺伝子からSMNタンパク質が作られる。しかし、この遺伝子から産生されるタンパク質のほとんどは、不完全であるという。.Evrysdiは、SMN2遺伝子から産生される全身のタンパク質量を増加させるように作られた、SMN2スプライシング修飾剤と呼ばれる薬剤で、1日に1回経口投与される。.承認は、乳児期発症型および遅発型SMA患者を対象にした2件の臨床試験の結果に基づいている。1件目の非盲検試験FIREFISHは、2パートから成り、21人の乳児期発症型SMA患者（試験開始時の平均年齢6.7カ月）を対象としたもの。Evrysdi投与開始12カ月時点で、患者の41％が支えなしで5秒以上座ることができた。この結果についてFDAは、未治療の場合は、疾患の進行によりほぼ全ての乳児が支えなしで座ることができないため、これは意味のある改善だとしている。さらに、投与開始から少なくとも23カ月後には、患者の81％が永続的な人工呼吸器の装着を必要としなかった。.2件目のランダム化プラセボ対照試験SUNFISHは、2〜25歳の遅発型SMA患者180人を対象としたもので、Evrysdi投与開始12カ月時点の運動機能を、MFM32（Motor Function Measure 32）合計スコアにより評価した。その結果、ベースラインからのスコアが、プラセボ群では0.19低下していたのに対し、Evrysdi投与群では1.36上昇していた。.Evrysdiの副作用として頻繁に生じるものは、発熱、下痢、発疹、口内炎、関節痛、尿路感染症である。乳児期発症型SMAの患者では、上記の副作用に加え、上気道感染症、肺炎、便秘、および嘔吐が認められる。また、FDAは、同薬剤の服用患者に、MATE（多剤・毒性化合物排出）基質薬と一緒に服用することは避けるよう警告している。.FDA医薬品評価研究センターのOffice of Neuroscienceでディレクターを務めるBilly Dunn氏は、「SMA治療薬としては、4年足らず前に最初の治療薬が承認されたが、経口治療薬の承認は、Evrysdiが初めてである。この承認により、SMAという壊滅的な疾患におかされている患者に、重要な治療選択肢がもたらされることになるだろう」と述べている。.なお、Evrysdiの承認は、Genentech社に対し与えられた。（HealthDay News 2020年8月10日）.https://consumer.healthday.com/public-health-information-30/drug-approval-news-214/fda-approves-first-oral-drug-for-spinal-muscular-atrophy-760274.html.Copyright © 2020 HealthDay. All rights reserved.
米食品医薬品局（FDA）は8月7日、生後2カ月以上の脊髄性筋萎縮症（SMA）患者の治療薬として、経口薬のEvrysdi（一般名リスジプラム）を承認したことを発表した。SMAの治療薬としては2番目になるが、経口薬としては初の承認である。SMAは遺伝性の疾患で、筋力の低下や筋肉の萎縮を特徴とする。運動ニューロンの正常な機能の維持には、survival of motor neuron（SMN）タンパク質が必要であり、これは通常、SMN1遺伝子から産生される。ところが、SMAのある人では、SMN1遺伝子の変異や欠失によりSMNタンパク質が十分に作られなくなるため、SMN1遺伝子の重複遺伝子であるSMN2遺伝子からSMNタンパク質が作られる。しかし、この遺伝子から産生されるタンパク質のほとんどは、不完全であるという。.Evrysdiは、SMN2遺伝子から産生される全身のタンパク質量を増加させるように作られた、SMN2スプライシング修飾剤と呼ばれる薬剤で、1日に1回経口投与される。.承認は、乳児期発症型および遅発型SMA患者を対象にした2件の臨床試験の結果に基づいている。1件目の非盲検試験FIREFISHは、2パートから成り、21人の乳児期発症型SMA患者（試験開始時の平均年齢6.7カ月）を対象としたもの。Evrysdi投与開始12カ月時点で、患者の41％が支えなしで5秒以上座ることができた。この結果についてFDAは、未治療の場合は、疾患の進行によりほぼ全ての乳児が支えなしで座ることができないため、これは意味のある改善だとしている。さらに、投与開始から少なくとも23カ月後には、患者の81％が永続的な人工呼吸器の装着を必要としなかった。.2件目のランダム化プラセボ対照試験SUNFISHは、2〜25歳の遅発型SMA患者180人を対象としたもので、Evrysdi投与開始12カ月時点の運動機能を、MFM32（Motor Function Measure 32）合計スコアにより評価した。その結果、ベースラインからのスコアが、プラセボ群では0.19低下していたのに対し、Evrysdi投与群では1.36上昇していた。.Evrysdiの副作用として頻繁に生じるものは、発熱、下痢、発疹、口内炎、関節痛、尿路感染症である。乳児期発症型SMAの患者では、上記の副作用に加え、上気道感染症、肺炎、便秘、および嘔吐が認められる。また、FDAは、同薬剤の服用患者に、MATE（多剤・毒性化合物排出）基質薬と一緒に服用することは避けるよう警告している。.FDA医薬品評価研究センターのOffice of Neuroscienceでディレクターを務めるBilly Dunn氏は、「SMA治療薬としては、4年足らず前に最初の治療薬が承認されたが、経口治療薬の承認は、Evrysdiが初めてである。この承認により、SMAという壊滅的な疾患におかされている患者に、重要な治療選択肢がもたらされることになるだろう」と述べている。.なお、Evrysdiの承認は、Genentech社に対し与えられた。（HealthDay News 2020年8月10日）.https://consumer.healthday.com/public-health-information-30/drug-approval-news-214/fda-approves-first-oral-drug-for-spinal-muscular-atrophy-760274.html.Copyright © 2020 HealthDay. All rights reserved.
